AQSh irsiy ko‘z kasalligini gen bilan davolashga ruxsat berdi

AQSh Oziq-ovqat va dori-darmonlar boshqarmasi (FDA) ota-onadan irsiy yo‘l bilan orttirilgan mutatsiya sababli ko‘zi ojizlikka duch kelgan bemorlarni gen bilan davolashga ruxsat berdi. Voretigene neparvovec dorisi Luxturna nomi bilan dorixonalarga chiqariladi. U Amerikaning Spark Therapeutics Inc. firmasi tomonidan ishlab chiqilgan. 

CNN  telekanali xabariga ko‘ra, RPE65 geni mutatsiyasi tufayli retinal distrofiyaga uchragan bolalar va katta yoshli bemorlarga bir martalik davolash terapiyasini o‘tkazishga ruxsat berildi. Mazkur xastalik yoshlikdan yaxshi ko‘ra olmaslikka, keyinchalik esa, butunlay ko‘zi ojizlikka olib kelishi mumkin. 

Umuman olganda, retinal distrofiyaga sabab bo‘luvchi 200 dan ortiq gen mavjud. Shunga binoan bemorlar aynan RPE65 geni kasallikni keltirib chiqarganini aniqlash maqsadida tahlildan o‘tishadi. Aynan ular yangi davolash uslubidan foydalanishlari mumkin bo‘ladi.  

Luxturna AQShda gen bilan davolash bo‘yicha tasdiqlangan va ruxsat berilgan uchinchi malham bo‘lib, irsiy yo‘l bilan orttirilgan mutatsiyani davolash borasidagi ilk urinishdir. FDA komissari Dr. Scott Gottlieb gen bilan davolashga ruxsat berilishini ko‘plab kasalliklarni davolash imkoniyati uchun poydevor sifatida baholadi.

Luxturna me'yordagi RPE65 genini ko‘zga yuboradi. Malham suyuqlik bo‘lib, jarrohlik amaliyoti chog‘ida mikroskopik nina orqali ko‘zga kiritiladi. Shu bilan irsiy tuzilishi buzilgan ko‘z gen zanjiriga uchinchi sog‘lom gen qo‘shiladi. Albatta, bu usulda davolashning salbiy jihatlari ham yo‘q emas. Gen bilan davolash katarakta, ko‘z yuqori qon bosimi, yallig‘lanishlar va boshqa turli nojo‘ya ta'sirlarga ega. 

Tadqiqotchilar 2007-2015 yillar oralig‘ida 41 nafar ko‘zi ojiz bemorda dorining xavfsiz va samarador miqdorini aniqlashgan. Ular hamon davolanish kursini o‘tashmoqda. Tadqiqotchilar boshqa bir urinishda 31 bemorga gen yuborishgan va past yorug‘likda ularning ko‘ra olish imkoniyatini baholashgan. 

Shu bilan birga davolash bir martagina o‘tkazilmaydi. Florida universiteti Tibbiyot kolleji oftalmalogiya professori William Hauswirth so‘zlariga ko‘ra, ko‘plab bemorlar taxminan 6 yillardan keyin avvalgi holiga qaytishgan. Shunga qaramay, dorini muvaffaqiyatli, deb baholagan professor. 

Dori kelasi yil bahoridan Amerika dorixonalarida paydo bo‘ladi. Ishlab chiqaruvchi dorining narxi va aynan qachon savdoga chiqarilishini kelasi oyda e'lon qiladi.